近日，心血管领域权威杂志Eur Heart J上发表了一篇研究文章，该研究旨在评估预防性血管紧张素转换酶抑制剂（ACEi）治疗对杜氏肌营养不良症（DMD）患者生存率的影响。
研究人员分析了来自法国多中心DMD心脏登记中心（ClinicalTrials.gov：NCT03443115）的数据，并使用（i）干预作为时间相关协变量的Cox模型，（ii）比较ACEi治疗与未治疗的倾向分析，以及（iii）敏感性分析，估算了668例年龄在8至13岁、左心室功能正常的患者预防性ACEi治疗与无事件生存之间的相关性。研究结局为总体生存率和心力衰竭（HF）或急性呼吸衰竭的住院治疗。
在DMD心脏登记系统中的668例患者中，有576例（平均年龄为6.1±2.8岁）符合这项研究的准入条件，其中390例接受了ACEi的预防性治疗。分别有53例（13.5％）接受了ACEi的预防性治疗患者和60例（32.3％）未接受ACEi预防性治疗的患者死亡。
在以干预为时间依赖性变量的Cox模型中，对于总体死亡率与ACEi治疗相关的风险比（HR）为0.49 [95％置信区间（CI）为0.34-0.72]，调整基线变量后为0.47（95％CI为0.31-0.17）。在基于倾向的分析中，治疗组纳入了278例患者，对照组纳入了834例患者，其12年估计死亡概率分别为18.5％和30.4％。ACEi治疗与较低的死亡风险（HR为0.39；95％CI为0.17-0.92）和HF住院率（HR为0.16；95％CI为0.04-0.62）相关。所有其他敏感性分析均得到了类似的结果。
由此可见，在DMD患者中进行预防性ACEi治疗与HF的总体生存率显著提高和住院率降低相关。
原始出处：
Raphaël Porcher,et al.Association between prophylactic angiotensin-converting enzyme inhibitors and overall survival in Duchenne muscular dystrophy—analysis of registry data.European Heart Journal.2021.https://doi.org/10.1093/eurheartj/ehab054