IgA肾病（IgAN）是最常见的肾小球肾炎，原发性IgA肾病患者通常在肾小球有IgA抗体的沉积，也有其他许多疾病都会引起肾小球中的IgA抗体的沉积，最常见的是Henoch-Schönlein紫癜。Henoch-Schönlein紫癜常常表现出特征性的皮肤紫癜、关节炎、腹痛，在年轻人身上最常见（16-35岁）。20-30%的患者，通常是老年患者，会有隐性血尿和蛋白尿（少于2g每天）。这些患者可能完全没有症状，只是在医生做尿检时才发现。
制药公司Travere Therapeutics今天宣布，欧洲委员会（EC）已授予Sparsentan治疗IgA肾病（IgAN）的“孤儿药称号”。目前，关键性III期临床研究正在评估候选药物Sparsentan治疗局灶性节段性肾小球硬化（FSGS）的有效性和安全性。中期分析的初步结果表明，迄今为止，Sparsentan的耐受性良好，并且能够改善患者蛋白尿病症。
Travere Therapeutics首席医学官Noah Rosenberg博士说：“IgAN的治疗选择非常有限，且现有疗法通常会带来长期的耐受性挑战，而且许多策略还不足以减缓终末期肾病的进展”。
原始出处：
https://www.firstwordpharma.com/node/1802266?tsid=4