建议加快罕有病范畴专项立法，推动《药品进口治理办法》等修订。优化罕有病药品进口流程，为药物研发、审批上市等供给强有力的政策支撑；制订专门、合适的罕有病保障政策，在罕有病药品报销、付出方法等方面赐与政策倾斜；针对基因治疗药物，建立多元复合付出方法；针对罕有病用药治疗周期长、治疗费用较高的情况，完美药物的病院配备治理，优化用药考察体系；发挥全国诊疗协作网优势，在协作网内科学分派罕有病诊疗药物。
本年的当局工作申报提出，“进步医疗卫生办事才能”。罕有病单病种虽发病率不高，但因为病种多、人口基数大年夜，部分罕有病在我国患者数量较多。
（本报记者崔兴毅采访整顿）